Este sitio web está destinado a residentes de los EE. UU. interesados en acondroplasia o VOXZOGO

Preguntas frecuentes de familias como la suya

Eve, 3 años, que recibió VOXZOGO desde los 16 meses de edad como parte de un ensayo clínico

Encuentre respuestas a preguntas que otros han hecho sobre VOXZOGO® (vosoritide).

¿Cómo puede VOXZOGO ayudar a mi hijo?

VOXZOGO está indicado para aumentar el crecimiento lineal en niños de todas las edades con acondroplasia cuyas placas epifisarias aún están abiertas. Consulte los resultados en niños que reciben VOXZOGO en el ensayo clínico.

¿Qué debo saber sobre la seguridad de VOXZOGO?

El perfil de seguridad de VOXZOGO se ha estudiado durante 3 años en múltiples ensayos clínicos. VOXZOGO podría ocasionar efectos secundarios graves, entre ellos una disminución temporal de la presión arterial en algunos pacientes. Para reducir el riesgo de disminución de la presión arterial y los síntomas asociados (mareo, cansancio o náuseas) los pacientes deben consumir una comida y beber entre 8 y 10 onzas de líquido una hora antes de la administración de VOXZOGO. De todas maneras, estos no son todos los posibles efectos secundarios de VOXZOGO.
Para obtener más información, hable con el médico de su hijo o lea acerca de los posibles efectos secundarios aquí.

¿Cómo funciona VOXZOGO?

La acondroplasia es causada por un desequilibrio entre el receptor 3 del factor de crecimiento de fibroblastos (FGFR3) y las vías de señalización del péptido natriurético tipo C (CNP). Este desequilibrio deriva en un crecimiento óseo deficiente. VOXZOGO actúa como el CNP natural del cuerpo para mejorar el equilibrio y promover el crecimiento óseo. Aprenda cómo VOXZOGO se dirige al desequilibrio para promover el crecimiento.

¿Cómo es el comienzo de mi hijo con VOXZOGO?

Una vez que usted y su médico decidan que VOXZOGO es adecuado para su hijo, puede seguir estos pasos para comenzar o solicitar conectarse con un representante local de BioMarin.

¿Cómo involucro a mi hijo en su rutina de tratamiento?

Descargue la guía Hablar con su hijo sobre VOXZOGO para obtener orientación sobre cómo involucrar a su hijo en el tratamiento.

¿Cómo sé si mi seguro cubre VOXZOGO?

Una vez que usted y su médico decidan que VOXZOGO es adecuado para su hijo, BioMarin RareConnections™ lo ayudará a navegar por el proceso del seguro e identificar opciones de asistencia financiera para las que puede ser elegible para acceder al tratamiento. Aprenda cómo lo ayudamos.

¿Qué recursos de apoyo hay disponibles para ayudar a mi familia mientras se encuentra en tratamiento?

BioMarin se compromete a proporcionar recursos de fármacos y apoyo a lo largo de su tratamiento. Su administrador de casos de RareConnnections de BioMarin le proporcionará apoyo personalizado para ayudarlo a comprender las opciones de asistencia financiera y de seguro. Su coordinador clínico le proporcionará capacitación individual sobre el fármaco y capacitación sobre las inyecciones, adaptadas a las necesidades de su familia.
Obtenga más información sobre nuestro Programa de apoyo al paciente.

¿Tiene preguntas adicionales?

Haga que un representante local de BioMarin se comunique con usted.

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INFORMACIÓN IMPORTANTE DE SEGURIDAD

¿Cuál es la información más importante de seguridad sobre VOXZOGO?

  • VOXZOGO podría ocasionar efectos secundarios graves, entre ellos una disminución temporal de la presión arterial en algunos pacientes. Para reducir el riesgo de disminución de la presión arterial y los síntomas asociados (mareo, cansancio o náuseas) los pacientes deben consumir una comida y beber entre 8 y 10 onzas de líquido en el plazo de una hora antes de la administración de VOXZOGO.

¿Cuáles son los efectos secundarios más frecuentes de VOXZOGO?

  • Los efectos secundarios más frecuentes de VOXZOGO incluyen: reacciones en el lugar de inyección (como enrojecimiento, picazón, hinchazón, moretones, sarpullido, urticaria y dolor en el lugar), niveles elevados de fosfatasa alcalina sérica en análisis de sangre, vómitos, dolor articular, disminución de la presión arterial y dolor de estómago. Estos no son todos los posibles efectos secundarios de VOXZOGO. Consulte con el profesional de atención médica para obtener asesoramiento médico sobre los efectos secundarios y sobre cualquier efecto secundario que moleste al paciente o que no desaparezca.

¿Cómo se administra VOXZOGO?

  • VOXZOGO lo administra diariamente un cuidador mediante inyección subcutánea, luego de que un profesional de atención médica confirme su capacidad para hacerlo. No intente inyectar VOXZOGO hasta que el profesional de atención médica le haya enseñado la forma correcta de hacerlo. VOXZOGO se suministra con Instrucciones de uso que describen los pasos para prepararlo, inyectarlo y desecharlo. Los cuidadores deben revisar las Instrucciones de uso para orientarse y también cada vez que reciban un reabastecimiento de VOXZOGO (por si se ha hecho algún cambio).
  • Inyecte VOXZOGO 1 vez al día, aproximadamente a la misma hora cada día. Si se omite una dosis de VOXZOGO, esta podrá administrarse en las 12 horas siguientes de haberse administrado la dosis omitida. Si han transcurrido más de 12 horas, sáltese la dosis omitida y administre la siguiente dosis diaria de la manera usual.
  • La dosis de VOXZOGO se basa en el peso corporal. El profesional de atención médica ajustará la dosis en función de los cambios del peso observados en los chequeos periódicos.
  • Su profesional de atención médica monitoreará el crecimiento del paciente e indicará dejar de administrarle VOXZOGO cuando determine que ya no tiene la capacidad de seguir creciendo. Deje de administrar VOXZOGO si así lo indica el profesional de atención médica.

¿Qué debe decirle al médico antes o durante el tratamiento con VOXZOGO?

  • Informe a su médico sobre todas las afecciones médicas del paciente, incluidas las siguientes:
    • Si el paciente tiene una cardiopatía (enfermedad cardíaca o vascular), o si el paciente recibe un medicamento para la presión arterial (medicamento anti presión arterial alta).
    • Si el paciente tiene problemas renales o insuficiencia renal.
    • Si la paciente está embarazada o planea quedar embarazada. Se desconoce si VOXZOGO podría causarle daño a un bebé en gestación.
    • Si la paciente está amamantando o planea amamantar. Se desconoce si VOXZOGO se transfiere a la leche materna.
  • Informe al médico acerca de todos los medicamentos que el paciente reciba, incluidos los de venta con o sin receta médica, las vitaminas y los suplementos a base de hierbas.

Podrá notificar los efectos secundarios a BioMarin llamando al 1-866-906-6100. Se le invita a notificar a la FDA cualquier efecto secundario negativo de los medicamentos de venta con receta médica. Visite

www.fda.gov/medwatch o llame al 1-800-FDA-1088.
Consulte más información de seguridad en las secciones completas de Información de prescripción e Información para el paciente.

Para qué se usa VOXZOGO?

  • VOXZOGO es un medicamento con receta que se usa para aumentar el crecimiento lineal en niños con acondroplasia y placas de crecimiento (epifisarias) abiertas.
  • VOXZOGO recibió una aprobación acelerada sobre la base de una mejoría de la velocidad de crecimiento anualizada. La continuación de la aprobación podría estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios.